Tájékoztatjuk, hogy a weboldalon használt cookie-k (sütik) alkalmazásának célja, egyrészt a honlap megfelelő működésének biztosítása, másrészt statisztikai célú adatszolgáltatás, amelyek alapján a személyek beazonosítása nem lehetséges. Bizonyos sütik pedig épp a webáruházban való vásárlását könnyítik meg. A webhely használatával elfogadja a cookie-k használatát.
Az új Vertex 1-es típusú őssejtterápia megkapta az FDA engedélyét a klinikai vizsgálatok megkezdésére
2023. 03. 15.
2023. 03. 15.
Az FDA bejelentette, hogy a Vertex új, 1-es típusú diabéteszes őssejtterápiája engedélyt kapott az Egyesült Államokban végzett klinikai vizsgálatok megkezdésére. A terápiában az az újdonság, hogy remények szerint elkerülheti az immunszuppresszív gyógyszerek szükségességét, amikor a hiányzó vagy károsodott inzulintermelő sejteket pótolják az 1-es típusú cukorbetegeknél. A tervek szerint 2023 első felében kezdhetik meg a klinikai vizsgálatokat.
Bár az 1-es típusú cukorbetegség biztonságos és hatékony gyógymódjának megtalálása még számos kihívást rejt magában, az őssejtterápia terén az elmúlt évben elért eredmények sokat ígérnek.
A Vertex biofarmáciai vállalat a VX-880 nevű őssejtterápiáját vizsgálja, amely az 1-es típusú cukorbetegségben szenvedő személyek károsodott inzulintermelő béta-sejtjeit őssejtekből létrehozott egészséges béta-sejtekkel próbálják pótolni.
Az őssejtek olyan sejtek, amelyek még nem érlelődtek a szervezetben található számos különböző sejttípus valamelyikévé. A Vertex kifejlesztett egy olyan módszert, amellyel laboratóriumban tenyésztve és a megfelelő "biológiai utasításokkal" ellátva gyakorlatilag korlátlan mennyiségű
inzulintermelő béta-sejtet lehet előállítani az 1-es típusú cukorbetegek számára.
A 2022 júniusában közzétett adatok, amelyek a VX-880-at kapó első személytől származnak, azt mutatták, hogy a résztvevő több mint 99%-ra növelte a tartományban töltött időt, és a glükózszintje majdnem olyan volt, mint egy cukorbetegség nélküli személyé.
Nagy kihívást jelent azonban, hogy a résztvevőnek immunszuppresszív gyógyszerekre volt szüksége, hogy saját immunrendszere ne pusztítsa el az új béta-sejteket.
E probléma megoldására a Vertex egy másik új terápiát, a VX-264-et teszteli, amely a béta-sejteket egy zárt eszközben tartja, fizikailag védve őket a szervezet immunsejtjeitől, miközben a tápanyagok továbbra is eljutnak a béta-sejtekhez. Ezt a stratégiát kapszulázásnak nevezik.
Az FDA március 9-i engedélye lehetővé teszi a Vertex számára, hogy megkezdje a kapszulázott őssejtterápia (VX-264) klinikai vizsgálatát. A Vertex bejelentette, hogy 2023 első felében tervezi megkezdeni a kapszulázott inzulintermelő őssejtek klinikai vizsgálatát, A terápia korábban Kanadában
is engedélyt kapott a klinikai vizsgálatokra, és egy korai klinikai vizsgálat már folyamatban van.
A VX-264 ugyanazokat az őssejtből származó béta-sejteket használja, amelyeket a VX-880-ban is felhasználtak. Emellett a Vertex csatornasoros eszköze már évek óta fejlesztés alatt áll, amelyet a Semma Therapeutics 2019 szeptemberében történt felvásárlásával szerzett meg.
Mivel a Vertexnek már sikerült megmutatnia, hogy a sejtek védett állapotban képesek helyreállítani az inzulintermelést egy T1D-ben szenvedő személyben, van remény arra, hogy egy speciálisan kialakított csatornasoros eszközbe kapszulázva a terápia biztonságosabb és kényelmesebb lesz az 1- es típusú betegek számára.
"A kutatási eredmények csak akkor lehetnek hatással, ha eljutnak a klinikai vizsgálatokig, és a T1D- ben szenvedő embereknek lehetőségük van részt venni ezekben a vizsgálatokban" - mondta Felicia Pagliuca, a Vertex 1-es típusú diabéteszért felelős betegségterületi vezetője. "Ez a vizsgálat lesz az
első klinikai vizsgálat az új eszközzel kapszulázott, őssejtekből származó szigetekkel. Elkötelezettek vagyunk a T1D-vel élő emberek számára potenciális új terápiák fejlesztésének további előmozdítása iránt"